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此稿参考每日经济新闻、新京报、大河报、辉大基因官网、经济观察报等权威信息源综合整理。
2025年8月5日，辉大基因发表正式声明，确认HG302-01临床试验中发生了一起致死性不良事件。逝者是在2025年8月接受高剂量腺相关病毒（AAV）载体全身给药后，因补体与细胞因子严重激活引发急性呼吸窘迫综合征（ARDS）而离世。
声明中提到，该受试者是HG302-01项目按既定方案入组的最后一名参与者。其余三名受试者均未出现同类严重症状，目前持续接受研究计划内的长期观察。
同日，《每日经济新闻》记者尝试联系辉大基因创始人施霖宇及杨辉，但多位呼叫均未接通。同时，向公司公开邮箱发出的问询函，截至报道完成时仍未收到正式回复。
这个月刚刚过去的转折时刻，是《科学》杂志披露上海一名6岁女童在基因编辑试验中死亡的事件。2025年3月24日，上海交通大学医学院附属新华医院为这名病童实施全球首例脑靶向基因编辑治疗。七日后，女童因严重免疫反应不幸离世。医院伦理委员会后续的认定结果是，治疗与其死亡"肯定相关"。
2025年7月26日，上海交通大学医学院发布官方说明，宣布成立专项工作组，针对仇某某研究员撰写的相关医学论文，以及医院开展的临床研究展开全面调查，承诺将依调查结果作出严肃处理。
面对药物难求的现实，罕见病家长们自筹资金超百万，希望通过研究者发起的临床试验（IIT）途径，让新疗法尽快落地。小美事件的冲击，让所有此类项目陷入停摆。
伦理学界、法律界及基因治疗行业从业者纷纷指出，这一悲剧反映出科研界、监管层乃至整个行业在风险评估、方案设计、临床前安全验证等方面存在明显疏漏，对潜在风险估计不足，忽视了受试者的生命安全。
同样悲剧再次上演
辉大基因信息披露滞后
2025年8月5日，辉大基因就HG302-01研究中出现的死亡事件通报最新进展。这项研究者发起的首例人体临床试验，目的是评估针对杜氏肌营养不良症（DMD）的在研基因编辑药物HG302。
公司声明显示，对遭遇不幸的受试者及其家属致以深切哀悼，并感谢公众对研究所付出的信任。2025年8月，高剂量组试验对象在接受HG302治疗后离世。辉大基因启动了包含实验室检测、免疫分析、病理研究及尸检在内的全方位临床与科学调查，以严谨态度核实事件真相与因果关系。
调查固有的临床与科学证据确认，受试者是在接受高剂量腺相关病毒（AAV）载体全身治疗后，于补体及细胞因子大规模激活状态下转为ARDS。2026年1月，该调查完整报告已提交同行评审，更多科研细节计划在论文发布时披露。
辉大基因透露，事件发生后已依照药物临床试验质量管理规范（GCP），在法定时限内向医院伦理委员会及主管部门汇报。所有初期及后续通报均通过既定程序提交。
该受试者是HG302-01研究方案中最后一名入组者。剩余三名受试者未显现类似严重临床反应，目前继续按原计划接受长期随访。
公司强调，受试者安全始终是最高优先事项。从此次事件中汲取深刻教训，将在科学验证基础上审慎公布科研成果，并将经验教训全面融入
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